- FDA 3/24일 가속 승인 지침 초안 발표. <FDA Issues Draft Guidance Aimed at Improving Oncology Clinical Trials for Accelerated Approval> 가속 승인을 위한 임상 설계 권장 사항을 제시.
- 가속 승인 위해 단일 연구(Single-arm trials) 보다는 무작위 대조군(RCT, Randomized-Controlled Trials) 연구 선호. 단일 연구는 드물게 부작용이 발생하는 것을 발견하지 못하고, 종양 진행과 생존에 관한 임상적 혜택을 예측하는 데에 있어서 제한적이라는 한계를 지적.
- 가속 승인을 위해 2가지 개발 방향 권장. 1) 시판전 연구로는 전통적인 임상 설계 방식인 반응율, 2) 장기 임상 지표평가에는 무진행생존기간(PFS)과 전체 생존(OS). 시판전 연구에서 기존과 유일한 차이점은 단일 연구가 아닌 무작위 연구 (RCT)여야한다는 것임. 단일 연구는 RCT에 상당한 우려가 있는 경우와 같이 특정 상황으로 제한하기를 원함.
- 지난해 승인 받은 14건의 가속 승인 중 10건이 단일 연구였으며, 2건은 무작위 연구가 아닌 다른 유형이었고, 2건은 무작위 연구 기반이었으나 대조군 아니었음. 신약의 신속한 출시를 위해 일반적으로 단일 연구를 실행하여, 가속 승인을 받아왔음.